具有重磅炸彈藥物地位的潛力
分析師預計，如果VX-548獲得監管機構的批准，它可能成為年銷售額超過10億美元的重磅藥物。 Vertex 目前正致力於將該藥物推向後期試驗，這是距離監管批准更近的關鍵一步。此外，該公司正在進行後期研究，以評估其治療急性疼痛的有效性，數據預計將於明年第一季公佈。急性疼痛由多種因素引起，例如受傷、手術或疾病。
不斷擴大的市場潛力
Vertex 高層對 VX-548 的市場潛力持樂觀態度，預計它將成為一款價值數十億美元的產品，用於治療糖尿病患者的急性疼痛和慢性神經疼痛。這些預期促使Vertex股價大幅上漲，今年以來已上漲近40%。由 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 開發的首個鐮狀細胞疾病基因編輯療法最近獲得批准，也對該公司的股票產生了積極影響。
中期試驗詳細資料與結果
這項為期 12 週、約 160 名糖尿病週邊神經病變患者參與的二期試驗證明了該藥物在減輕疼痛強度方面的有效性。這種情況是由糖尿病患者的高血糖引起的，會損害週邊神經，並可能導致輕度至重度疼痛、麻木和其他併發症。
使用 11 點量表來測量疼痛強度，其中 10 表示最嚴重的疼痛，VX-548 高、中、低劑量導致平均疼痛強度降低 2.26、2.11 和 2.18 點，分別。 Vertex 報告稱，該藥物整體耐受性良好，大多數不良事件為輕度或中度。該試驗還將 VX-548 與普瑞巴林（一種已批准的治療神經疼痛和癲癇的非阿片類藥物療法）進行了比較，證實了止痛藥的功效。
投資者對這些試驗結果做出了積極回應，因為它們達到或超出了預期，驗證了福泰 (Vertex) 候選止痛藥的潛在有效性。