Thành công của Bluebird Bio trong việc chỉnh sửa gen
Bất chấp những thất bại, Bluebird Bio đã đạt được tiến bộ đáng kể trong lĩnh vực chỉnh sửa gen. Công ty đã phát triển thành công và đưa ra thị trường ba phương pháp điều trị chỉnh sửa gen. Đầu tiên là Zynteglo, giải quyết bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu, một bệnh về máu hiếm gặp. Thứ hai là Skysona, một liệu pháp điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não, một tình trạng thoái hóa thần kinh hiếm gặp. Thứ ba là Lyfgenia, một phương pháp điều trị gần đây đã được phê duyệt đối với bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), một tình trạng hiếm gặp khác liên quan đến máu.
Những thách thức về lợi nhuận phía trước
Mặc dù các phê duyệt theo quy định của Bluebird Bio rất đáng khen ngợi nhưng các nhà đầu tư chủ yếu quan tâm đến hiệu quả tài chính của công ty. Mặc dù đã có Zynteglo và Skysona trên thị trường Mỹ hơn một năm nhưng kết quả tài chính của Bluebird Bio vẫn mờ nhạt. Trong quý 3, công ty chỉ tạo ra doanh thu 12,4 triệu USD, một sự cải thiện đáng kể so với doanh thu gần như bằng 0 trong cùng kỳ năm 2022. Lỗ ròng trên mỗi cổ phiếu của Bluebird Bio cũng cải thiện từ 0,94 USD cùng kỳ năm trước lên 0,66 USD. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị chỉnh sửa gen rất phức tạp và cần thời gian quản lý đáng kể, điều này góp phần làm chậm tăng trưởng doanh thu và thu nhập.
Những trở ngại cần vượt qua
Sản phẩm mới nhất của Bluebird Bio, Lyfgenia, dự kiến sẽ đối mặt với những thách thức tương tự như Zynteglo và Skysona. Tạo doanh thu ổn định sẽ mất thời gian. Ngoài ra, sự chấp thuận gần đây của Casgevy, một liệu pháp chỉnh sửa gen đối thủ cho SCD của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, càng làm tăng thêm sự cạnh tranh. Casgevy, được phát triển bởi một gã khổng lồ công nghệ sinh học được tài trợ tốt, có giá thấp hơn Lyfgenia ở mức 2,2 triệu USD. Với những khó khăn này, vẫn chưa chắc chắn liệu Bluebird Bio có thể đạt được lợi nhuận trong tương lai gần hay không.
Xem xét những rủi ro liên quan, hầu hết các nhà đầu tư có thể tìm thấy cơ hội tốt hơn trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Mặc dù các nhà đầu tư có mức độ chấp nhận rủi ro cao có thể cân nhắc các vị thế nhỏ trong Bluebird Bio, nhưng điều quan trọng là phải nhận ra khả năng cổ phiếu của công ty thực tế trở nên vô giá trị trong những năm tới.