Tiềm năng cho tình trạng ma túy bom tấn
Các nhà phân tích dự đoán rằng nếu VX-548 nhận được sự chấp thuận từ các cơ quan quản lý, nó có thể trở thành một loại thuốc bom tấn với doanh thu hàng năm vượt quá 1 tỷ USD. Vertex hiện đang tập trung vào việc đưa thuốc vào thử nghiệm ở giai đoạn cuối, một bước quan trọng gần hơn với việc được cơ quan quản lý phê duyệt. Ngoài ra, công ty đang tiến hành các nghiên cứu ở giai đoạn cuối để đánh giá hiệu quả của nó trong việc điều trị cơn đau cấp tính, dữ liệu dự kiến sẽ có trong quý đầu tiên của năm tới. Cơn đau cấp tính xuất phát từ nhiều yếu tố khác nhau, chẳng hạn như chấn thương, phẫu thuật hoặc bệnh tật.
Mở rộng tiềm năng thị trường
Các giám đốc điều hành của Vertex rất lạc quan về tiềm năng thị trường của VX-548, dự đoán đây sẽ là sản phẩm trị giá hàng tỷ đô la để điều trị chứng đau cấp tính cũng như đau dây thần kinh mãn tính ở bệnh nhân tiểu đường. Những kỳ vọng này đã góp phần khiến giá cổ phiếu của Vertex tăng đáng kể, tăng gần 40% trong năm nay. Việc phê duyệt gần đây liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên điều trị bệnh hồng cầu hình liềm do Vertex và CRISPR Therapeutics phát triển cũng có tác động tích cực đến cổ phiếu của công ty.
Chi tiết và kết quả thử nghiệm giữa giai đoạn
Thử nghiệm giai đoạn hai, kéo dài 12 tuần và bao gồm khoảng 160 bệnh nhân mắc bệnh thần kinh ngoại biên do tiểu đường, đã chứng minh hiệu quả của thuốc trong việc giảm cường độ đau. Tình trạng này do lượng đường trong máu cao ở bệnh nhân tiểu đường gây ra, làm tổn thương các dây thần kinh ngoại biên và có thể dẫn đến đau, tê và các biến chứng khác từ nhẹ đến nặng.
Sử dụng thang điểm 11 để đo cường độ đau, trong đó 10 là mức đau nghiêm trọng nhất có thể, liều VX-548 cao, trung bình và thấp giúp giảm cường độ đau trung bình là 2,26, 2,11 và 2,18 điểm, tương ứng. Vertex báo cáo rằng thuốc nhìn chung được dung nạp tốt, với hầu hết các tác dụng phụ đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình. Thử nghiệm cũng so sánh VX-548 với pregabalin, một liệu pháp không chứa opioid đã được phê duyệt để điều trị chứng đau dây thần kinh và co giật, khẳng định hiệu quả của thuốc giảm đau.
Các nhà đầu tư đã phản hồi tích cực với những kết quả thử nghiệm này khi chúng đáp ứng hoặc vượt quá mong đợi, xác nhận tính hiệu quả tiềm tàng của ứng cử viên thuốc giảm đau của Vertex.