Gişe Rekortmeni İlaç Durumu Potansiyeli
Analistler, VX-548’in düzenleyici kurumlardan onay alması halinde, yıllık satışı 1 milyar doları aşan gişe rekorları kıran bir ilaç haline gelebileceğini öngörüyor. Vertex şu anda ilacı, düzenleyici onaya çok önemli bir adım daha yakın olan ileri aşamadaki bir denemeye aktarmaya odaklandı. Ek olarak şirket, ilacın akut ağrı tedavisindeki etkinliğini değerlendirmek için ileri aşama çalışmalar yürütüyor ve verilerin gelecek yılın ilk çeyreğinde çıkması bekleniyor. Akut ağrı, yaralanma, ameliyat veya hastalık gibi çeşitli faktörlerden kaynaklanır.
Genişleyen Pazar Potansiyeli
Vertex yöneticileri VX-548’in pazar potansiyeli konusunda iyimser ve bunun diyabet hastalarındaki kronik sinir ağrısının yanı sıra akut ağrı için de milyarlarca dolarlık bir ürün olacağını öngörüyor. Bu beklentiler, Vertex’in bu yıl yaklaşık %40 oranında artan hisse fiyatındaki önemli artışa katkıda bulundu. Vertex ve CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen orak hücre hastalığına yönelik ilk gen düzenleme terapisinin yakın zamanda onaylanması da şirketin hisseleri üzerinde olumlu bir etki yarattı.
Orta Aşama Deneme Ayrıntıları ve Sonuçları
12 hafta süren ve diyabetik periferik nöropatisi olan yaklaşık 160 hastayı kapsayan ikinci aşama deneme, ilacın ağrı yoğunluğunu azaltmadaki etkinliğini gösterdi. Diyabet hastalarında yüksek kan şekeri seviyesinin neden olduğu bu durum, periferik sinirlere zarar verir ve hafif ila şiddetli ağrı, uyuşukluk ve diğer komplikasyonlara yol açabilir.
Ağrı yoğunluğunu ölçmek için 11 puanlık bir ölçek kullanıldığında (10 mümkün olan en şiddetli ağrıdır), VX-548’in yüksek, orta ve düşük dozları ortalama ağrı yoğunluğunda 2,26, 2,11 ve 2,18 puanlık azalmalarla sonuçlanmıştır, sırasıyla. Vertex, ilacın genel olarak iyi tolere edildiğini ve çoğu yan etkinin hafif veya orta derecede olduğunu bildirdi. Deneme ayrıca VX-548’i, sinir ağrısı ve nöbetler için onaylanmış opioid olmayan bir tedavi olan pregabalin ile karşılaştırarak ağrı kesicinin etkinliğini doğruladı.
Beklentileri karşılayan veya aşan bu deneme sonuçlarına yatırımcıların olumlu yanıt vermesi, Vertex’in ağrı kesici adayının potansiyel etkinliğini doğruladı.