ความสำเร็จของ Bluebird Bio ในการแก้ไขยีน
แม้ว่าจะมีความล้มเหลว Bluebird Bio ก็มีความก้าวหน้าอย่างน่าทึ่งในด้านการแก้ไขยีน บริษัทประสบความสำเร็จในการพัฒนาและนำวิธีการตัดต่อยีน 3 รายการออกสู่ตลาด ประการแรกคือ Zynteglo ซึ่งกล่าวถึงเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด ซึ่งเป็นโรคเลือดที่พบได้ยาก ประการที่สองคือ Skysona ซึ่งเป็นการบำบัดภาวะต่อมหมวกไตในสมองซึ่งเป็นภาวะทางระบบประสาทที่หายาก วิธีที่สามคือ Lyfgenia ซึ่งเป็นการรักษาโรคเคียวเซลล์ (SCD) ที่ได้รับการอนุมัติเมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งเป็นอีกภาวะที่เกี่ยวข้องกับเลือดที่หายาก
ความท้าทายในการทำกำไรรออยู่ข้างหน้า
แม้ว่าการอนุมัติตามกฎระเบียบของ Bluebird Bio จะน่ายกย่อง แต่นักลงทุนกลับให้ความสำคัญกับผลการดำเนินงานทางการเงินของบริษัทเป็นหลัก แม้จะมี Zynteglo และ Skysona ในตลาดสหรัฐฯ มานานกว่าหนึ่งปี แต่ผลประกอบการทางการเงินของ Bluebird Bio ก็ยังไม่ค่อยสดใสนัก ในไตรมาสที่สาม บริษัทสร้างรายได้เพียง 12.4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพิ่มขึ้นอย่างมากจากรายได้เกือบเป็นศูนย์ในช่วงเดียวกันของปี 2565 ส่วนขาดทุนสุทธิต่อหุ้นของ Bluebird Bio ก็เพิ่มขึ้นจาก 0.94 ดอลลาร์ในช่วงเดียวกันของปีที่แล้วเป็น 0.66 ดอลลาร์ อย่างไรก็ตาม การบำบัดด้วยการตัดต่อยีนนั้นซับซ้อนและต้องใช้เวลามากในการบริหาร ซึ่งส่งผลให้รายได้และการเติบโตของรายได้เกิดความล่าช้า
อุปสรรคที่ต้องเอาชนะ
Lyfgenia ผลิตภัณฑ์ใหม่ล่าสุดของ Bluebird Bio คาดว่าจะเผชิญกับความท้าทายที่คล้ายกันเช่นเดียวกับ Zynteglo และ Skysona การสร้างรายได้สม่ำเสมอต้องใช้เวลา นอกจากนี้ การอนุมัติล่าสุดของ Casgevy ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนของคู่แข่งสำหรับ SCD โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เกิดการแข่งขันเพิ่มมากขึ้น Casgevy พัฒนาโดยยักษ์ใหญ่ด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่ได้รับทุนสนับสนุนดี มีราคาต่ำกว่า Lyfgenia ที่ 2.2 ล้านเหรียญสหรัฐ เมื่อพิจารณาถึงความยากลำบากเหล่านี้ ยังไม่แน่ใจว่า Bluebird Bio จะสามารถทำกำไรได้ในอนาคตอันใกล้นี้หรือไม่
เมื่อพิจารณาถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้อง นักลงทุนส่วนใหญ่อาจพบโอกาสที่ดีกว่าในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ แม้ว่านักลงทุนที่ยอมรับความเสี่ยงได้สูงอาจพิจารณาตำแหน่งเล็กๆ ใน Bluebird Bio แต่สิ่งสำคัญคือต้องตระหนักถึงศักยภาพของหุ้นของบริษัทที่จะกลายเป็นสิ่งไร้ค่าในปีต่อๆ ไป