ब्लॉकबस्टर औषध स्थितीसाठी संभाव्य
विश्लेषकांचा असा अंदाज आहे की जर VX-548 ला नियामकांकडून मान्यता मिळाली, तर वार्षिक विक्री $1 बिलियनच्या पुढे जाऊन ते ब्लॉकबस्टर औषध बनू शकते. व्हर्टेक्सने आता औषधाला उशीरा-टप्प्यावरील चाचणीमध्ये ढकलण्यावर लक्ष केंद्रित केले आहे, जे नियामक मंजुरीच्या जवळ एक महत्त्वपूर्ण पाऊल आहे. याव्यतिरिक्त, कंपनी तीव्र वेदनांवर उपचार करण्याच्या परिणामकारकतेचे मूल्यांकन करण्यासाठी उशीरा-टप्प्यावरील अभ्यास आयोजित करत आहे, पुढील वर्षाच्या पहिल्या तिमाहीत डेटा अपेक्षित आहे. दुखापत, शस्त्रक्रिया किंवा आजार यासारख्या विविध कारणांमुळे तीव्र वेदना होतात.
विस्तारित बाजार संभाव्यता
व्हर्टेक्स एक्झिक्युटिव्ह VX-548 च्या मार्केट संभाव्यतेबद्दल आशावादी आहेत, ते मधुमेहाच्या रूग्णांमध्ये तीव्र वेदना तसेच तीव्र मज्जातंतूच्या वेदनांसाठी अब्जावधी डॉलर्सचे उत्पादन आहे. या अपेक्षांमुळे व्हर्टेक्सच्या शेअरच्या किमतीत लक्षणीय वाढ झाली आहे, जी या वर्षी जवळपास 40% वाढली आहे. व्हर्टेक्स आणि सीआरआयएसपीआर थेरप्युटिक्स यांनी विकसित केलेल्या सिकल सेल रोगासाठी पहिल्या-वहिल्या जीन-एडिटिंग थेरपीला नुकत्याच मिळालेल्या मंजुरीचाही कंपनीच्या स्टॉकवर सकारात्मक परिणाम झाला आहे.
मिड-स्टेज चाचणी तपशील आणि परिणाम
फेज-टू ट्रायल, 12 आठवडे पसरलेली आणि डायबेटिक पेरिफेरल न्यूरोपॅथी असलेल्या सुमारे 160 रूग्णांचा समावेश असलेल्या, वेदना तीव्रता कमी करण्यासाठी औषधाची प्रभावीता दर्शविली. मधुमेहाच्या रूग्णांमध्ये रक्तातील साखरेच्या उच्च पातळीमुळे उद्भवणारी स्थिती, परिधीय नसांना नुकसान पोहोचवते आणि सौम्य ते तीव्र वेदना, सुन्नपणा आणि इतर गुंतागुंत होऊ शकते.
वेदनेची तीव्रता मोजण्यासाठी 11-पॉइंट स्केल वापरणे, 10 ही सर्वात तीव्र वेदना शक्य आहे, VX-548 च्या उच्च, मध्यम आणि कमी डोसमुळे सरासरी वेदना तीव्रता 2.26, 2.11 आणि 2.18 पॉइंट्स कमी झाली, अनुक्रमे व्हर्टेक्सने नोंदवले की औषध सामान्यतः चांगले सहन केले जाते, बहुतेक प्रतिकूल घटना सौम्य किंवा मध्यम असतात. चाचणीमध्ये VX-548 ची तुलना प्रीगाबालिनशी देखील करण्यात आली, मज्जातंतूच्या वेदना आणि फेफरे यांच्यासाठी मान्यताप्राप्त नॉन-ओपिओइड थेरपी, पेनकिलरच्या प्रभावीतेची पुष्टी करते.
गुंतवणूकदारांनी या चाचणी निकालांना सकारात्मक प्रतिसाद दिला आहे कारण ते व्हर्टेक्सच्या पेनकिलर उमेदवाराची संभाव्य परिणामकारकता सत्यापित करत अपेक्षा पूर्ण करतात किंवा त्यापेक्षा जास्त आहेत.