ブルーバード バイオの遺伝子編集の成功
挫折にもかかわらず、ブルーバード バイオは遺伝子編集の分野で目覚ましい進歩を遂げました。同社は 3 つの遺伝子編集治療法の開発と市場投入に成功しました。 1つ目は、希少血液疾患である輸血依存性ベータサラセミアに対処するZyntegloです。 2つ目は、稀な神経変性疾患である脳副腎白質ジストロフィーの治療法であるスカイソナです。 3つ目は、別の希少な血液関連疾患である鎌状赤血球症（SCD）の治療法として最近承認されたリフゲニアです。
今後の収益性の課題
ブルーバード・バイオの規制当局の承認は称賛に値するが、投資家は主に同社の財務実績を懸念している。ジンテグロとスカイソナを米国市場に1年以上投入しているにもかかわらず、ブルーバード・バイオの決算は精彩を欠いている。第3四半期の同社の収益はわずか1,240万ドルで、2022年の同時期のほぼゼロ収益から大きく改善した。また、ブルーバード・バイオの一株当たり純損失も前年同期の0.94ドルから0.66ドルに改善した。しかし、遺伝子編集治療は複雑で投与にかなりの時間を要するため、売上高と利益の伸びが遅れる一因となっている。
克服すべき障害
ブルーバード・バイオの最新製品リフゲニアも、ジンテグロやスカイソナと同様の課題に直面すると予想されている。安定した収益を生み出すには時間がかかります。さらに、SCDに対する競合遺伝子編集療法であるCasgevyが最近米国食品医薬品局によって承認されたことで、競争はさらに激化している。資金豊富なバイオテクノロジー大手が開発したカスゲビーの価格はリフゲニアよりも低い220万ドルだ。こうした困難を考慮すると、ブルーバード・バイオが近い将来に黒字化を達成できるかどうかは依然として不透明だ。
関与するリスクを考慮すると、ほとんどの投資家はバイオテクノロジー分野でより良い機会を見つけるかもしれません。リスク許容度の高い投資家はブルーバード・バイオで少額のポジションを検討するかもしれないが、同社株が今後数年間で実質的に無価値になる可能性を認識することが重要だ。