Potenziale per lo status di farmaco di successo
Gli analisti prevedono che se il VX-548 otterrà l’approvazione delle autorità di regolamentazione, potrebbe diventare un farmaco di successo con vendite annuali superiori a 1 miliardo di dollari. Vertex è ora concentrata sull’inserimento del farmaco in una sperimentazione in fase avanzata, un passo cruciale verso l’approvazione normativa. Inoltre, l’azienda sta conducendo studi in fase avanzata per valutarne l’efficacia nel trattamento del dolore acuto, con dati attesi per il primo trimestre del prossimo anno. Il dolore acuto deriva da vari fattori, come lesioni, interventi chirurgici o malattie.
Espansione del potenziale di mercato
I dirigenti di Vertex sono ottimisti riguardo al potenziale di mercato del VX-548, prevedendo che diventi un prodotto multimiliardario per il dolore acuto e cronico nei pazienti diabetici. Queste aspettative hanno contribuito al significativo aumento del prezzo delle azioni Vertex, che quest’anno è aumentato di quasi il 40%. Anche la recente approvazione della prima terapia di editing genetico per l’anemia falciforme, sviluppata da Vertex e CRISPR Therapeutics, ha avuto un impatto positivo sulle azioni dell’azienda.
Dettagli e risultati della prova intermedia
Lo studio di fase due, durato 12 settimane e coinvolto circa 160 pazienti affetti da neuropatia periferica diabetica, ha dimostrato l’efficacia del farmaco nel ridurre l’intensità del dolore. La condizione, causata da livelli elevati di zucchero nel sangue nei pazienti diabetici, danneggia i nervi periferici e può portare a dolore da lieve a grave, intorpidimento e altre complicazioni.
Utilizzando una scala a 11 punti per misurare l’intensità del dolore, dove 10 rappresenta il dolore più grave possibile, le dosi alta, media e bassa di VX-548 hanno prodotto riduzioni medie dell’intensità del dolore di 2,26, 2,11 e 2,18 punti, rispettivamente. Vertex ha riferito che il farmaco è stato generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi lievi o moderati. Lo studio ha inoltre confrontato il VX-548 con pregabalin, una terapia non oppioide approvata per il dolore nervoso e le convulsioni, affermando l’efficacia dell’antidolorifico.
Gli investitori hanno risposto positivamente ai risultati di questi studi poiché soddisfano o superano le aspettative, confermando la potenziale efficacia del candidato antidolorifico di Vertex.