ब्लॉकबस्टर ड्रग स्थिति की संभावना
विश्लेषकों का अनुमान है कि अगर VX-548 को नियामकों से मंजूरी मिल जाती है, तो यह एक ब्लॉकबस्टर दवा बन सकती है जिसकी वार्षिक बिक्री $1 बिलियन से अधिक हो सकती है। वर्टेक्स अब दवा को अंतिम चरण के परीक्षण में धकेलने पर ध्यान केंद्रित कर रहा है, जो नियामक अनुमोदन के करीब एक महत्वपूर्ण कदम है। इसके अतिरिक्त, कंपनी तीव्र दर्द के इलाज में इसकी प्रभावशीलता का आकलन करने के लिए अंतिम चरण के अध्ययन कर रही है, जिसके डेटा अगले साल की पहली तिमाही में आने की उम्मीद है। तीव्र दर्द विभिन्न कारकों से उत्पन्न होता है, जैसे चोट, सर्जरी, या बीमारी।
बाज़ार की संभावनाओं का विस्तार
वर्टेक्स के अधिकारी वीएक्स-548 की बाजार क्षमता के बारे में आशावादी हैं, उनका अनुमान है कि यह मधुमेह के रोगियों में तीव्र दर्द के साथ-साथ पुरानी तंत्रिका दर्द के लिए एक बहु-अरब डॉलर का उत्पाद है। इन उम्मीदों ने वर्टेक्स के शेयर मूल्य में उल्लेखनीय वृद्धि में योगदान दिया है, जो इस वर्ष लगभग 40% बढ़ गया है। वर्टेक्स और सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित सिकल सेल रोग के लिए पहली जीन-संपादन थेरेपी की हालिया मंजूरी का भी कंपनी के स्टॉक पर सकारात्मक प्रभाव पड़ा है।
मध्य-चरण परीक्षण विवरण और परिणाम
चरण-दो परीक्षण, जो 12 सप्ताह तक चला और इसमें मधुमेह परिधीय न्यूरोपैथी वाले लगभग 160 रोगियों को शामिल किया गया, ने दर्द की तीव्रता को कम करने में दवा की प्रभावशीलता का प्रदर्शन किया। मधुमेह के रोगियों में उच्च रक्त शर्करा के स्तर के कारण होने वाली स्थिति, परिधीय तंत्रिकाओं को नुकसान पहुंचाती है और हल्के से गंभीर दर्द, सुन्नता और अन्य जटिलताओं का कारण बन सकती है।
दर्द की तीव्रता को मापने के लिए 11-बिंदु पैमाने का उपयोग करते हुए, जिसमें 10 सबसे गंभीर दर्द संभव है, VX-548 की उच्च, मध्य और निम्न खुराक के परिणामस्वरूप औसत दर्द की तीव्रता 2.26, 2.11 और 2.18 अंक कम हो गई। क्रमश। वर्टेक्स ने बताया कि दवा आम तौर पर अच्छी तरह से सहन की जाती है, अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम होती हैं। परीक्षण में VX-548 की तुलना प्रीगैबलिन से की गई, जो तंत्रिका दर्द और दौरे के लिए एक अनुमोदित गैर-ओपिओइड थेरेपी है, जो दर्द निवारक की प्रभावकारिता की पुष्टि करती है।
निवेशकों ने इन परीक्षण परिणामों पर सकारात्मक प्रतिक्रिया दी है क्योंकि वे अपेक्षाओं को पूरा करते हैं या उससे अधिक करते हैं, जिससे वर्टेक्स के दर्दनिवारक उम्मीदवार की संभावित प्रभावशीलता की पुष्टि होती है।