إمكانية تحقيق حالة عقارية رائجة
يتوقع المحللون أنه إذا حصل VX-548 على موافقة الجهات التنظيمية، فقد يصبح دواءً رائجًا بمبيعات سنوية تتجاوز مليار دولار. وتركز شركة Vertex الآن على دفع الدواء إلى مرحلة تجريبية متأخرة، وهي خطوة حاسمة أقرب إلى الموافقة التنظيمية. بالإضافة إلى ذلك، تجري الشركة دراسات متأخرة لتقييم فعاليتها في علاج الألم الحاد، ومن المتوقع صدور البيانات في الربع الأول من العام المقبل. ينجم الألم الحاد عن عوامل مختلفة، مثل الإصابة أو الجراحة أو المرض.
توسيع إمكانات السوق
يشعر المسؤولون التنفيذيون في Vertex بالتفاؤل بشأن إمكانات السوق لـ VX-548، ويتوقعون أن يكون منتجًا بمليارات الدولارات لعلاج الألم الحاد بالإضافة إلى آلام الأعصاب المزمنة لدى مرضى السكري. وقد ساهمت هذه التوقعات في الارتفاع الكبير لسعر سهم Vertex، والذي ارتفع هذا العام بنسبة 40% تقريبًا. كما كان للموافقة الأخيرة على أول علاج لتحرير الجينات لمرض فقر الدم المنجلي، والذي طورته شركتا Vertex وCRISPR Therapeutics، تأثير إيجابي على أسهم الشركة.
تفاصيل ونتائج تجربة منتصف المرحلة
أثبتت تجربة المرحلة الثانية، التي امتدت لمدة 12 أسبوعًا وشملت ما يقرب من 160 مريضًا يعانون من اعتلال الأعصاب المحيطية الناتج عن مرض السكري، فعالية الدواء في تقليل شدة الألم. تؤدي هذه الحالة، الناجمة عن ارتفاع مستويات السكر في الدم لدى مرضى السكري، إلى إتلاف الأعصاب الطرفية ويمكن أن تؤدي إلى ألم خفيف إلى شديد وخدر ومضاعفات أخرى.
باستخدام مقياس مكون من 11 نقطة لقياس شدة الألم، حيث تمثل 10 أشد ألم ممكن، أدت الجرعات العالية والمتوسطة والمنخفضة من VX-548 إلى انخفاض متوسط شدة الألم بمقدار 2.26 و2.11 و2.18 نقطة. على التوالى. ذكرت فيرتكس أن الدواء كان جيد التحمل بشكل عام، وكانت معظم الأحداث الضائرة خفيفة أو معتدلة. قامت التجربة أيضًا بمقارنة VX-548 مع بريجابالين، وهو علاج غير أفيوني معتمد لآلام الأعصاب والنوبات، مما يؤكد فعالية مسكن الألم.
استجاب المستثمرون بشكل إيجابي لنتائج التجارب هذه لأنها تلبي التوقعات أو تتجاوزها، مما يؤكد الفعالية المحتملة لمسكن الألم المرشح من Vertex.