Vertex tiếp tục tăng trưởng trong lĩnh vực cốt lõi
Vertex Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng chú ý trong việc điều trị bệnh xơ nang (CF) trong thập kỷ qua. Sự độc quyền của công ty trong việc phát triển các loại thuốc nhắm vào nguyên nhân cơ bản của CF đã tạo nên sự thống trị trên thị trường. Tuy nhiên, vẫn còn những cơ hội đáng kể phía trước. Trong số 88.000 bệnh nhân đủ điều kiện ở Mỹ, Canada, Châu Âu và Úc, hơn 20.000 bệnh nhân vẫn chưa bắt đầu điều trị. Ngoài ra, Vertex đang tích cực nghiên cứu các liệu pháp cải tiến cho 5.000 bệnh nhân CF không đủ điều kiện nhận các phương pháp điều trị hiện tại. Với thành tích của công ty, khả năng thành công trong những nỗ lực này là rất cao, điều này củng cố vị trí dẫn đầu của Vertex trong các phương pháp điều trị CF.
Vertex cũng tập trung vào việc phát triển các liệu pháp mới và cải tiến cho các bệnh nhân CF hiện tại. Công ty dự kiến sẽ chia sẻ kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho liệu pháp CF thế hệ tiếp theo vào cuối năm nay. Hơn nữa, việc bảo vệ bằng sáng chế của Vertex cho sản phẩm quan trọng của nó, Trikafta, sẽ kéo dài đến cuối những năm 2030, đảm bảo tính độc quyền lâu dài trên thị trường cho các loại thuốc sắp ra mắt của công ty. Mặc dù nhượng quyền thương mại CF có thể không đóng góp đáng kể vào sự tăng trưởng của Vertex trong tương lai nhưng chắc chắn nó sẽ vẫn là trụ cột chính cho sự thành công của công ty trong mười năm tới.
Dự kiến phê duyệt và đa dạng hóa
Vertex Pharmaceuticals gần đây đã nhận được sự chấp thuận ở Hoa Kỳ và các khu vực khác cho Casgevy, một liệu pháp chỉnh sửa gen nhắm vào bệnh beta-thalassemia (TDT) phụ thuộc vào truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Casgevy có tiềm năng đảm bảo việc mở rộng nhãn để bao gồm các bệnh nhân trẻ tuổi hơn, từ đó mở rộng thị trường mục tiêu của mình lên hơn 100.000 cá nhân, so với 32.000 ban đầu. Liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn và dự kiến sẽ đóng góp đáng kể vào sự phát triển của Vertex trong những năm tới.
Hơn nữa, công ty có kế hoạch tung ra 5 sản phẩm mới trong vòng 5 năm tới, giảm sự phụ thuộc vào phương pháp điều trị CF làm động lực doanh thu chính. Những phê duyệt tiềm năng này bao gồm các phương pháp điều trị chứng đau cấp tính và đau thần kinh cũng như bệnh thận qua trung gian APOL-1. Ngoài ra, Vertex còn có các chương trình phát triển ở giai đoạn đầu đầy tham vọng và có thể thành hiện thực vào năm 2034.
Với vị thế độc quyền trên thị trường, liệu pháp chỉnh sửa gen thành công, nguồn ứng viên tiềm năng ở giai đoạn cuối và các chương trình nghiên cứu giai đoạn đầu đang diễn ra, Vertex Pharmaceuticals được định vị để tiếp tục thành công trên thị trường. Các nhà đầu tư đang tìm kiếm chiến lược “mua và quên” nên coi Vertex là một lựa chọn đầu tư dài hạn vững chắc. Thành tích ấn tượng và tiềm năng trong tương lai của công ty khiến công ty trở thành sự lựa chọn hấp dẫn cho những ai đang tìm kiếm sự tăng trưởng bền vững trong lĩnh vực công nghệ sinh học.