Bước đột phá cho các công nghệ sinh học trẻ
Vào ngày 13 tháng 12, Vertex đã công bố thỏa thuận cấp phép không độc quyền với Editas cho công nghệ chỉnh sửa gen Cas-9. Thỏa thuận này đặc biệt đề cập đến liệu pháp gen Casgevy của Vertex dành cho bệnh hồng cầu hình liềm, được phát triển với sự cộng tác của CRISPR Therapeutics và gần đây đã được FDA phê duyệt.
Theo thỏa thuận, Vertex sẽ trả trước 50 triệu USD, thêm 50 triệu USD khi đáp ứng một số điều kiện nhất định và phí cấp phép có thể dao động từ 10 triệu USD đến 40 triệu USD mỗi năm cho đến khi bằng sáng chế chỉnh sửa gen của Editas hết hạn vào năm 2034.
Hỗ trợ thêm về thời gian và tài chính
Editas có 446 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư ngắn hạn vào cuối quý 3. Tuy nhiên, chỉ còn hai ứng cử viên ở giai đoạn lâm sàng, cả hai đều đang trong giai đoạn thử nghiệm giai đoạn đầu và vẫn còn nhiều năm nữa mới được cơ quan quản lý phê duyệt, Editas cần thêm thời gian và nguồn lực.
Mặc dù thỏa thuận cấp phép cung cấp sự hỗ trợ tài chính rất cần thiết nhưng Editas vẫn có thể gặp phải thách thức. Thị trường liệu pháp gen nhắm vào bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia có thể bị bão hòa vào thời điểm Editas được phê duyệt cho các phương pháp điều trị của mình, vì Vertex và CRISPR Therapeutics đã có vị thế tốt trên thị trường này.
Cam kết của Vertex trong việc cấp phép cho công nghệ chỉnh sửa gen của Editas có thể tạo tiền đề cho các mối quan hệ hợp tác bổ sung. Với sự tham gia của một công ty lớn như Vertex, các công ty khác có thể thể hiện sự quan tâm đến việc hợp tác với Editas, dẫn đến các sự kiện xúc tác tiềm năng trong những năm tới.
Tuy nhiên, mặc dù các thỏa thuận cấp phép mang lại doanh thu định kỳ nhưng điều quan trọng đối với Editas là phải thiết lập dữ liệu lâm sàng vững chắc và chiếm được thị phần đáng kể để duy trì thành công lâu dài. Nếu không có những yếu tố then chốt này, nhà đầu tư có thể ngần ngại đẩy giá cổ phiếu lên cao.
Các nhà đầu tư nên nhận ra rằng Editas vẫn là một khoản đầu tư rủi ro, mặc dù rủi ro đã giảm bớt kể từ khi hợp tác với Vertex. Cho đến khi Editas chứng minh được bằng chứng về cách tiếp cận bền vững, chỉ dựa vào các thỏa thuận cấp phép để có thu nhập, thì bạn nên thận trọng.