Potentieel voor een blockbuster-medicijnstatus
Analisten verwachten dat als VX-548 goedkeuring krijgt van toezichthouders, het een blockbuster-medicijn zou kunnen worden met een jaarlijkse omzet van meer dan $ 1 miljard. Vertex richt zich nu op het in een laat stadium brengen van het medicijn, een cruciale stap dichter bij goedkeuring door de regelgevende instanties. Bovendien voert het bedrijf onderzoeken in een laat stadium uit om de effectiviteit ervan bij de behandeling van acute pijn te beoordelen. Gegevens worden in het eerste kwartaal van volgend jaar verwacht. Acute pijn is het gevolg van verschillende factoren, zoals letsel, een operatie of ziekte.
Het marktpotentieel uitbreiden
Leidinggevenden van Vertex zijn optimistisch over het marktpotentieel van VX-548 en voorspellen dat het een product van meerdere miljarden dollars zal zijn voor zowel acute pijn als chronische zenuwpijn bij diabetespatiënten. Deze verwachtingen hebben bijgedragen aan de aanzienlijke stijging van de aandelenkoers van Vertex, die dit jaar met bijna 40% is gestegen. De recente goedkeuring van de allereerste genbewerkingstherapie voor sikkelcelziekte, ontwikkeld door Vertex en CRISPR Therapeutics, heeft ook een positieve impact gehad op de aandelen van het bedrijf.
Proefdetails en resultaten halverwege de fase
De fase twee-studie, die 12 weken besloeg en waarbij ongeveer 160 patiënten met diabetische perifere neuropathie betrokken waren, toonde de effectiviteit van het medicijn aan bij het verminderen van de pijnintensiteit. De aandoening, veroorzaakt door hoge bloedsuikerspiegels bij diabetespatiënten, beschadigt de perifere zenuwen en kan leiden tot milde tot ernstige pijn, gevoelloosheid en andere complicaties.
Door gebruik te maken van een schaal van 11 punten om de pijnintensiteit te meten, waarbij 10 de ernstigste pijn is die mogelijk is, resulteerden de hoge, gemiddelde en lage doses VX-548 in een gemiddelde vermindering van de pijnintensiteit met 2,26, 2,11 en 2,18 punten. respectievelijk. Vertex meldde dat het medicijn over het algemeen goed werd verdragen, waarbij de meeste bijwerkingen mild of matig waren. In het onderzoek werd VX-548 ook vergeleken met pregabaline, een goedgekeurde niet-opioïde therapie voor zenuwpijn en epileptische aanvallen, wat de werkzaamheid van de pijnstiller bevestigde.
Investeerders hebben positief op deze onderzoeksresultaten gereageerd omdat ze aan de verwachtingen voldoen of deze zelfs overtreffen, wat de potentiële effectiviteit van de pijnstillerkandidaat van Vertex bevestigt.