Δυνατότητα για την κατάσταση του φαρμάκου Blockbuster
Οι αναλυτές προβλέπουν ότι εάν το VX-548 κερδίσει την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές, θα μπορούσε να γίνει ένα υπερπαραγωγικό φάρμακο με ετήσιες πωλήσεις που ξεπερνούν το 1 δισεκατομμύριο δολάρια. Η Vertex επικεντρώνεται τώρα στην ώθηση του φαρμάκου σε μια δοκιμή τελευταίου σταδίου, ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση των ρυθμιστικών αρχών. Επιπλέον, η εταιρεία διεξάγει μελέτες σε τελευταίο στάδιο για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητά της στη θεραπεία του οξέος πόνου, με δεδομένα να αναμένονται το πρώτο τρίμηνο του επόμενου έτους. Ο οξύς πόνος προκύπτει από διάφορους παράγοντες, όπως τραυματισμό, χειρουργική επέμβαση ή ασθένεια.
Δυνατότητα επέκτασης αγοράς
Τα στελέχη της Vertex είναι αισιόδοξα για τις δυνατότητες αγοράς του VX-548, προβάλλοντας ότι είναι ένα προϊόν πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων για τον οξύ πόνο καθώς και για τον χρόνιο νευρικό πόνο σε ασθενείς με διαβήτη. Αυτές οι προσδοκίες συνέβαλαν στη σημαντική αύξηση της τιμής της μετοχής της Vertex, η οποία αυξήθηκε σχεδόν κατά 40% φέτος. Η πρόσφατη έγκριση της πρώτης θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, που αναπτύχθηκε από την Vertex και την CRISPR Therapeutics, είχε επίσης θετικό αντίκτυπο στη μετοχή της εταιρείας.
Λεπτομέρειες και αποτελέσματα δοκιμής μεσαίου σταδίου
Η δοκιμή φάσης δύο, που διήρκεσε 12 εβδομάδες και περιελάμβανε περίπου 160 ασθενείς με διαβητική περιφερική νευροπάθεια, έδειξε την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στη μείωση της έντασης του πόνου. Η κατάσταση, που προκαλείται από υψηλά επίπεδα σακχάρου στο αίμα σε ασθενείς με διαβήτη, βλάπτει τα περιφερικά νεύρα και μπορεί να οδηγήσει σε ήπιο έως έντονο πόνο, μούδιασμα και άλλες επιπλοκές.
Χρησιμοποιώντας μια κλίμακα 11 σημείων για τη μέτρηση της έντασης του πόνου, με το 10 να είναι ο πιο δυνατός πόνος, οι υψηλές, μεσαίες και χαμηλές δόσεις του VX-548 οδήγησαν σε μέση μείωση της έντασης του πόνου κατά 2,26, 2,11 και 2,18 βαθμούς, αντίστοιχα. Η Vertex ανέφερε ότι το φάρμακο ήταν γενικά καλά ανεκτό, με τις περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιες ή μέτριες. Η δοκιμή συνέκρινε επίσης το VX-548 με την πρεγκαμπαλίνη, μια εγκεκριμένη θεραπεία χωρίς οπιοειδή για νευρικούς πόνους και επιληπτικές κρίσεις, επιβεβαιώνοντας την αποτελεσματικότητα του παυσίπονου.
Οι επενδυτές έχουν ανταποκριθεί θετικά σε αυτά τα αποτελέσματα των δοκιμών καθώς ανταποκρίνονται ή υπερβαίνουν τις προσδοκίες, επικυρώνοντας την πιθανή αποτελεσματικότητα του υποψηφίου παυσίπονου της Vertex.