Potensi untuk Status Ubat Blokbuster
Penganalisis menjangkakan bahawa jika VX-548 mendapat kelulusan daripada pengawal selia, ia boleh menjadi ubat blockbuster dengan jualan tahunan melebihi $1 bilion. Vertex kini memberi tumpuan untuk menolak dadah ke dalam percubaan peringkat akhir, satu langkah penting yang lebih dekat dengan kelulusan kawal selia. Selain itu, syarikat itu sedang menjalankan kajian peringkat akhir untuk menilai keberkesanannya dalam merawat kesakitan akut, dengan data dijangka pada suku pertama tahun depan. Sakit akut berpunca daripada pelbagai faktor, seperti kecederaan, pembedahan atau penyakit.
Meluaskan Potensi Pasaran
Para eksekutif Vertex optimis tentang potensi pasaran VX-548, mengunjurkannya sebagai produk berbilion dolar untuk sakit akut serta sakit saraf kronik dalam pesakit diabetes. Jangkaan ini telah menyumbang kepada peningkatan ketara dalam harga saham Vertex, yang telah meningkat hampir 40% tahun ini. Kelulusan baru-baru ini bagi terapi penyuntingan gen yang pertama untuk penyakit sel sabit, yang dibangunkan oleh Vertex dan CRISPR Therapeutics, juga telah memberi kesan positif ke atas saham syarikat.
Butiran dan Keputusan Percubaan Peringkat Pertengahan
Percubaan fasa dua, yang berlangsung selama 12 minggu dan melibatkan kira-kira 160 pesakit dengan neuropati periferi diabetik, menunjukkan keberkesanan ubat dalam mengurangkan keamatan kesakitan. Keadaan ini, yang disebabkan oleh paras gula darah tinggi dalam pesakit diabetes, merosakkan saraf periferi dan boleh menyebabkan sakit ringan hingga teruk, kebas dan komplikasi lain.
Menggunakan skala 11 mata untuk mengukur keamatan kesakitan, dengan 10 adalah kesakitan yang paling teruk yang mungkin, dos tinggi, pertengahan dan rendah VX-548 menghasilkan pengurangan intensiti kesakitan purata sebanyak 2.26, 2.11 dan 2.18 mata, masing-masing. Vertex melaporkan bahawa ubat itu secara amnya boleh diterima dengan baik, dengan kebanyakan kesan buruk adalah ringan atau sederhana. Percubaan itu juga membandingkan VX-548 dengan pregabalin, terapi bukan opioid yang diluluskan untuk sakit saraf dan sawan, mengesahkan keberkesanan ubat penahan sakit.
Pelabur telah bertindak balas secara positif terhadap keputusan percubaan ini kerana mereka memenuhi atau melebihi jangkaan, mengesahkan potensi keberkesanan calon ubat penahan sakit Vertex.