ศักยภาพสำหรับสถานะยาบล็อคบัสเตอร์
นักวิเคราะห์คาดการณ์ว่าหาก VX-548 ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล ก็อาจกลายเป็นยาชื่อดังที่มียอดขายต่อปีทะลุ 1 พันล้านดอลลาร์ ขณะนี้ Vertex มุ่งเน้นไปที่การผลักดันยาเข้าสู่การทดลองระยะสุดท้าย ซึ่งเป็นขั้นตอนสำคัญที่ใกล้จะได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ นอกจากนี้ บริษัทกำลังดำเนินการศึกษาระยะสุดท้ายเพื่อประเมินประสิทธิภาพในการรักษาอาการปวดเฉียบพลัน โดยคาดว่าจะมีข้อมูลในไตรมาสแรกของปีหน้า อาการปวดเฉียบพลันเป็นผลมาจากปัจจัยต่างๆ เช่น การบาดเจ็บ การผ่าตัด หรือการเจ็บป่วย
การขยายศักยภาพทางการตลาด
ผู้บริหารของ Vertex มีทัศนคติเชิงบวกเกี่ยวกับศักยภาพทางการตลาดของ VX-548 โดยคาดการณ์ว่าจะเป็นผลิตภัณฑ์มูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์สำหรับการรักษาอาการปวดเฉียบพลัน เช่นเดียวกับอาการปวดเส้นประสาทเรื้อรังในผู้ป่วยโรคเบาหวาน ความคาดหวังเหล่านี้ส่งผลให้ราคาหุ้นของ Vertex เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ซึ่งเพิ่มขึ้นเกือบ 40% ในปีนี้ เมื่อเร็วๆ นี้ การอนุมัติเมื่อเร็วๆ นี้ของการบำบัดด้วยการตัดต่อยีนสำหรับโรคเคียวเซลล์ ซึ่งพัฒนาโดย Vertex และ CRISPR Therapeutics ก็ส่งผลกระทบเชิงบวกต่อหุ้นของบริษัทเช่นกัน
รายละเอียดและผลลัพธ์การทดลองใช้ระดับกลาง
การทดลองระยะที่ 2 ซึ่งกินเวลา 12 สัปดาห์และเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยโรคเบาหวานบริเวณปลายประสาทอักเสบประมาณ 160 ราย แสดงให้เห็นว่ายามีประสิทธิผลในการลดความรุนแรงของความเจ็บปวด ภาวะนี้ซึ่งมีสาเหตุมาจากระดับน้ำตาลในเลือดสูงในผู้ป่วยเบาหวาน ทำลายเส้นประสาทส่วนปลาย และอาจนำไปสู่ความเจ็บปวด อาการชา และภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ เล็กน้อยถึงรุนแรงได้
การใช้ระดับ 11 จุดในการวัดความรุนแรงของความเจ็บปวด โดย 10 จุดคือความเจ็บปวดที่รุนแรงที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ ปริมาณ VX-548 สูง ปานกลาง และต่ำ ส่งผลให้ความรุนแรงของความเจ็บปวดลดลงโดยเฉลี่ย 2.26, 2.11 และ 2.18 จุด ตามลำดับ Vertex รายงานว่าโดยทั่วไปยาสามารถทนต่อยาได้ดี โดยอาการไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ไม่รุนแรงหรือปานกลาง การทดลองยังเปรียบเทียบ VX-548 กับพรีกาบาลิน ซึ่งเป็นการบำบัดแบบไม่ใช้ฝิ่นที่ได้รับอนุมัติสำหรับอาการปวดเส้นประสาทและอาการชัก ซึ่งยืนยันประสิทธิภาพของยาแก้ปวด
นักลงทุนตอบรับเชิงบวกต่อผลการทดลองเหล่านี้ เมื่อบรรลุหรือเกินความคาดหมาย โดยตรวจสอบประสิทธิภาพที่เป็นไปได้ของยาแก้ปวดที่เป็นตัวเลือกหนึ่งของ Vertex