大ヒット医薬品の可能性
アナリストらは、VX-548 が規制当局から承認を得られれば、年間売上高が 10 億ドルを超える大ヒット薬になる可能性があると予想しています。バーテックスは現在、規制当局の承認に近づく重要な一歩として、この薬を後期試験に進めることに注力している。さらに、同社は急性疼痛の治療における有効性を評価するための後期段階の研究を実施しており、データは来年の第 1 四半期に発表される予定です。急性の痛みは、怪我、手術、病気など、さまざまな要因によって生じます。
市場の可能性の拡大
Vertex の幹部は VX-548 の市場可能性について楽観的であり、糖尿病患者の急性疼痛および慢性神経痛に対する数十億ドル規模の製品になると予測しています。こうした期待がVertexの株価の大幅な上昇に寄与し、今年に入ってからは40％近く上昇した。 Vertex と CRISPR Therapeutics が開発した鎌状赤血球症に対する史上初の遺伝子編集療法が最近承認されたことも、同社の株価にプラスの影響を与えています。
中間段階のトライアルの詳細と結果
第 2 相試験は、糖尿病性末梢神経障害患者約 160 名を対象とした 12 週間にわたるもので、痛みの強さを軽減するこの薬の有効性を実証しました。この状態は糖尿病患者の高血糖値によって引き起こされ、末梢神経に損傷を与え、軽度から重度の痛み、しびれ、その他の合併症を引き起こす可能性があります。
11 ポイントのスケールを使用して痛みの強さを測定し、10 が可能な限り最も激しい痛みであるとすると、VX-548 の高用量、中用量、低用量では、平均で 2.26、2.11、および 2.18 ポイントの痛みの強度の減少が得られました。それぞれ。バーテックス社は、この薬は一般に忍容性が高く、ほとんどの有害事象は軽度または中等度であると報告した。この試験では、VX-548 と神経痛および発作に対する承認済みの非オピオイド療法であるプレガバリンも比較され、鎮痛剤の有効性が確認されました。
投資家は、これらの試験結果が期待以上であるとして肯定的に反応し、Vertex の鎮痛剤候補の潜在的な有効性を検証しました。